Ген терапиясы

Ген терапиясы - бұл адамның соматикалық клеткаларының гендік аппараты на ауруды емдеу мақсатында өзгерістер енгізуді көздейтін гендік - инженерлік ( биотехнологиялық ) және медициналық әдістер жиынтығы. Гендік терапия - белгілі бір гендерді дененің жасушаларына ауыстыру негізінде ауруларды емдеу әдісі. Ген терапиясының басты мәселесі - қажетті гендерді дененің ақаулы жасушаларына берудің тиімді және қауіпсіз әдісін дамыту. Түрлі векторлар гендер үшін, көбінесе түрлі вирустар мен бактериялар үшін « жеткізу техникасы » ретінде пайдаланылады. Мәселен, 1999 жилы SCID- ден аурыатын әрбір төртінші бала гендік терапиямен емделді. Емдеуде қолданудан басқа, генетика қартаю процесін баяулату үшін де қолдануға ұсынылады

Ген терапиясының тұжырымдамасын әзірлеу Ген терапиясының тұжырымдамасы бактериялардағы трансформация феноменін ашқаннан кейін және ісік жасайтын вирустар арқылы жануарлардың жасушаларын трансформация лоу механизмдерін зерттеуден кейін пайда балды. Мұндай вирустар генетикалық материалды қабылдаушы жасушаның геномы на тұрақты енгізуді жүзеге сыра аллоды, сондықтан оларды қажетті генетикалық ақпаратты клеткалардың генетіне жеткізу үшін векторлар ретінде пайдалану ұсынылады. Мұндай векторлар, егерь қажет бокса, геномның ақауларын түзетуі мүмкін деп болжанған.

Ген терапиясының түрлері Қазіргі уақытта вектордың зардап шеккен клеткаларға жеткізілуі арқылы ерекшеленетін ген терапиясының үш негізгі түрі бар. Генді терапия ex vivo. Зияндалған жасушалар пациенттің денесінен бөлініп, вектормен инкубацияланады, одна кейін генетикалық түрде генетикалық түрлендірілген жасушалар ағзаға енгізіледі. Көбінесе бұл әдіс қан клеткаларына қолданылады. Бұл олардың оқшаулануының қарапайымдылығымен және кейінгі кері басқарумен байланысты. Генді терапия in situ. Бұл жағдайда вектор тікелей қозғалтын тіндерге енгізіледі. Генді терапия in vivo - вектор ағзадағы қанға енгізіледі. Осы уақытқа дейін бұл әдіс практика да қолданылмады, бірақ әдіс қарапайым және ыңғайлы, сондықтан ол ең перспективалы болып саналлоды.

Вирустық векторлар Бұл үшін бізге гендік тасымалдаудың жеткізу вектор лары қажет. Ең жиі қолданылатын вирустық векторлар - ретровирус, аденовирус тар, повюкс, парвовирус және герпесвирус. Тағы бір нұсқа қосымша бактериологиялық жүйелерін пайдалану болып табылады. Әрбір векторлық жүйенің күшті және әлсіз нүктелері бар.

Аденовирус векторын қолданатын ген терапиясы. Аденовирус векторын қолданатын ген терапиясы. Кейбір жағдайларда аденовирус жаңа генді жасушаға кіргізеді. Егер емдеу сәтті бокса, жаңа ген ауруды емдеу үшін функционалдық ақуызды жасайды.

Вирустардың вектор ларының көмегімен гендік терапия принципі

Бактериялар эукариоты жасушаға генетикалық ақпаратты беру үшін тасымалдаушы / вектор ретінде пайдаланылады. ( а ) Трангемен тасымалдайтын плазмидтері бар трансформацияланған бактериялар мақсатты тінге енгізіледі. b) генетикалық түрлендірілген бактериялар ағзаға енеді. ( с ) Векторлар цитоплазма да болуына байланысты жойылып немесе лизис. (d) Шығарылған плазмиддер ядроға енеді, ал терапевтік трансген транскрипция және эукариоттардың аудармасы механизмдерімен түсіндіріледі.

Негізгі проблема - хост - бактериялардың өзара әрекеттесуіне байланысты жағымсыз жанама әсері. Иммундық жүйенің реакциясы бактериялардың немесе тіпті аутоиммундық реакциялардың жил дам тазалануына әкелуі мүмкін. Керісінше, бактериялық штамдар вируленттілік факторларын қайтара аллоды және ауры инфекцияларға әкелуі мүмкін. Сондықтан клиникалық симптоматикалық инфекциялардың қаупін азайту үшін бактериялар генетикалық түрлендірілген. Сонымен қатар, пайдаланылатын штаммдардың көпшілігінде бактериялардың жойылуына ықпал ететін суицидтік ген бар. Векторлардың бұзылуы кезінде плазмидалар босатылып, ядрода шығарылады. Әрине, лизис өнімдері клеткалардан шығарылады және олар иммундық жүйенің белсендірілуіне себеп болуы мүмкін. Осылайша, бактериялар суперантигендер шығармастан әлсіреді. Дегенмен, сүтқоректілерде бактериялық мәдениеттер сияқты күрделі жүйелерді қолдану және қолдану үнемі үлкен рандомизацияланған клиникалық сынақтарда байыпты түрде зерделе алтын күтпеген жанама әсерлермен қатар жүреді.

Бактериалды штамдар Көптеген бактериялық штамдар ген терапия сын да қолданылады және оларды хосттың ішінде қай жерде орналасқандығына байланысты бөлуге болады. Олар негізінен цитоплазма да ( Листериа, Шигелла ), вакууолдарда (Salmonella) немесе жасушадан тыс кеңістікте (Agrobacterium)

Молекулярлық биология да классикалық модель ретінде Escherichia coli және ең жақсы сипатталған зертханалық құрал ген терапия сын да да қолданылады. E. coli штамдары клеткалық мембранаға ( вируленттің жоғарылауына ) жақсы еніп, берілген плазмидті мақсатты ұяшықтың цитоплазма сына шығаруға көмектесу үшін генетикалық түрде жасаллоды.

Басқа прокариота, соның ішінде Yersinia enterocolytica, Shigella flexneri, Clostridium beijerinckii, Toxoplasma gondii, Clostridium sporogenes және Clostridium басқа штамдары сирек қолданылады. Дегенмен, кейбір бактериалды штамдарды ішек эпителийі тиімді түрде тартып алуға болады және болашақ ген терапиясының нәтижесі бойынша бұл ықтимал құнды векторлар күтуге болады.

Генетикалық түрлендірілген бактериялар Генетикалық түрлендірілген бактериялар қарапайым генетикаға байланысты зертханада өзгертілген алғашқы ағзалар балды. Бұл ағзалар қазір бірнеше мақсатта пайдаланылады және медицина қолдануға арналған таза адам протеиндерінің көп мөлшерін өндіруде өте маңызды жилы алғаш рет Калифорния университетінің зертханасында жұмыс істеген Герберт Бойер адамның инсулин генінің нұсқасын алып, синтетикалық « адам » инсулинін өндіру үшін Escherichia coli бактерияларына енгізді.

Инсулинді гендік инженерия арқылы алу схемасы

Қорытынды Генді терапия медицина - биологиялық зерттеулер үшін арсенал әдістерін кеңейтетін және жасанды өмір сүру мен өмір сүрудің жаңа мүмкіндіктерін жасайтын, жасанды және конструкциялы органдардың гендік - инженерлік конструкторлықты қалпына келтіретін жасушаларын және тканейдерін қалпына келтіруге арналған үйлесімді перспективалар ашылады