Изучение эпидемиологии редких заболеваний и качества жизни больных П.А.Воробьев, О.В.Борисенко с участием Е.А.Тельновой, Ю.А.Жулева, Е.Б.Андреевой, Р.К.Ахтямовой, К.Г.Копылова, А.А.Тонояна, спонсор Байер-Шеринг фарма

Все большее значение в медицине приобретает изучение качества жизни, связанного со здоровьем (HRQoL) Гуманистический подход – не только сколько, но и как живет больной Точка зрения пациента (использование опросников и визуально-аналоговых шкал) Возможность расчета показателя QALY – сравнение полезности, приемлемости методов

Исследования качества жизни Цель и задачи исследований Получить информация от пациентов о тяжести заболеваний, диагностике и лечении Получить информацию о качестве жизни больных Получить данные для расчета стоимости года сохраненной качественной жизни (QALY) Наладить постоянный информационный контакт с больными

Описание исследования Дизайн – одномоментное поперечное исследование Сплошная почтовая рассылка 6309 анкет больным по списку больных Всероссийского общества гемофилии (ВОГ) ВОГ получает по почте заполненные анкеты МОООФИ обрабатывает и анализирует анкеты, обеспечивает кодирование и архивацию Индексирование и хранение заполненных анкет осуществлялся в соответствии с федеральными законами РФ 152-ФЗ «О персональных данных» и 149-ФЗ «Об информации, информационных технологиях и защите информации»

Анкета Состоит из трех частей: Медицинской (диагноз, степень тяжести, осложнения, используемые лекарства, эффективность лечения, потребление ресурсов системы здравоохранения), Паспортной и социальной информации (образование, социальный статус, пропуски работы), качества жизни Для определения качества жизни использует международный опросник EuroQol-5D

Базовая часть EuroQol-5D 5 компонентов: Передвижение в пространстве Самообслуживание Повседневная активность Боль и дискомфорт Тревога и депрессия 3 степени нарушений КЖ по каждому компоненту Нет нарушений (1) Есть некоторые нарушения (2) Есть выраженные нарушения (3)

Опросник EuroQol-5D визуально-аналоговая шкала - ВАШ

Анализ данных Анализ эпидемиологических данных проводился с использованием методов описательной статистики, сравненный анализ в подгруппах проводился с использованием статистических критериев Хи-квадрат (данные опросника EQ-5D) и t-критерия Стьюдента (данные визуально-аналоговой шкалы). Анализ данных качества жизни проводился за исключением детей до 11 лет включительно, так как опросник EQ-5D не рассчитан на использование в данной возрастной группе. Проводился анализ качества в подгруппах пациентов старше 12 лет: Адекватного лечения (не менее 2-х введений фактора свертывания в неделю и отсутствие кровотечений) и неадекватного лечения (менее 1-го введения фактора свертывания в неделю и наличие кровотечений) Отсутствия кровотечений и наличия кровотечений Отсутствия поражений суставов и наличия поражений суставов

Схема исследования по наследственным коагулопатиям Почтовая рассылка 6309 анкет Возращено незаполненных 379 анкет Возращено заполненных анкет 87 анкет получены после выкопироки, после выкопироки, не вошли в отчет Всего проанализировано 1124 анкеты Подгруппы: -Больные с наличием антител (67 чел.) -Больные за исключением имеющих антитела (1057 чел.) -Больные с наличием антител на ITI-терапии (30 чел.) Качество жизни больных старше 12 лет в подгруппах

Демографические данные (n = 1124) ПоказательЗначение (%) Возрастные границы (лет) от 1 до 89 Средний возраст (лет)29,1 Взрослые Дети до 12 лет Подростки Неуточненный возраст 835 человек (74,3%) 168 человека 14,9%) 116 человека (10,3%) 5 (0,4%) Учатся, чел.384 больных (34,2%) Работают, чел.388 больных (34,5%) Не учатся и не работают, чел. 352 больных (31,3%), в т.ч. 60 больных пенсионного возраста и 47 детей дошкольного возраста

Демографические данные: образование (n = 931, за исключением детей; кол-во больных)

Нозологическая структура (доля, %)

Уровень VIII и IX факторов свертывания (n = 1011) Уровень факторов свертывания Количество пациентов абс.% менее 1%19018,8 1-2%19819,6 2-5%14914,7 более 5%15114,9 не указано32331,9 53,1% больных сообщают об уровне фактора равном или менее 5%

Частота определение уровня факторов свертывания На протяжении последнего года больным (41,4%) Более 1 года назад - у 406 больных (36,1%) Нет данных по 253 больным (22,5%) По стандарту медицинской помощи уровень фактора свертывания должен определяться не менее 2 раз в год

Частота кровотечений за последний месяц Количество эпизодов кровотечения Количество больных (n = 1124) абс.% , , , , , , , ,8 Более 7* 232,0 Затрудняюсь ответить 16014,2 Нет данных 918,1 65,4% Среднее число кровотечений - 5

Частота введения фактора свертывания VIII при гемофилии А (n = 880) Частота введения фактора свертывания Количество больных абс.% , , , , , , , , , ,7 Более 15 раз*34 3,9 Затрудняюсь ответить27 3,1 Нет данных49 5,6 Средняя частота введений - 8

Частота введения фактора свертывания IX при гемофилии В (n = 140) Частота введения фактора свертывания Количество больных абс.% , , , , ,6 94 2, , , , ,8 Более 15 раз*3 2,1 Затрудняюсь ответить5 3,6 Нет данных7 5,0 Средняя частота введений - 6

Число вызовов скорой медицинской помощи за последний месяц (n = 1124) 15,2% больных сообщают о вызове скорой медицинской помощи за последний месяц Среднее количество вызовов на 1 пациента в месяц – 2 Частота вызовов скорой помощи Количество больных абс.% , , , ,5 Более 3 раз 211,9 Нет данных, затрудняюсь ответить 56350,0

Число госпитализаций за последний месяц (n = 1124) Частота госпитализаций Количество больных, абс.% , , ,1 3 50,4 Более 3 раз* 40,4 Нет данных, затрудняюсь ответить 55449,3 14,4% больных сообщают о госпитализации за последний месяц Среднее количество госпитализаций на пациента в месяц – 1

Способы выполнения инъекций препаратов (n = 1124) 81,4% больных сообщают о получении амбулаторного лечения и 54,7% - домашнего Способ получения препарата Количество больных абс.*% Самостоятельно (родные) ,7 Амбулаторно (медсестра) ,6 Скорая помощь 50 4,9 В стационаре 70 6,8 Самостоятельно (родные) и Амбулаторно (медсестра) 46 4,5 Самостоятельно (родные) и Скорая помощь 13 1,3 Самостоятельно (родные) и В стационаре 17 1,7 Амбулаторно (медсестра) и Скорая помощь 27 2,6 Амбулаторно (медсестра) и В стационаре 23 2,2 Скорая помощь и В стационаре 4 0,4 Не указано ,6

Используемые гемостатические препараты и компоненты крови (n = 1124) Полученный препаратВсе больные ** абс.% Ново-севен181,5 Криопреципитат605,1 Свежезамороженная плазма393,3 Фейба50,4 Комплекс факторов свертывания 494,2 Десмопрессин10,09 Местные кровоостанавливающие средства 252,1 нет данных97183,1 ** На 153 больных (отметивших использование препарата) при подсчете оказалось 197 препаратов, так как 23 больных отметили получение 2-х препаратов, 11 больных отметили получение 3-х препаратов; доля каждой позиции рассчитывалась исходя из суммы отмеченных препаратов и количества не ответивших пациентов.

Сопутствующие заболевания, связанные с основным заболеванием (n = 1124) Гепатит – 261 больных (23,2%) Поражения суставов (артрозы, артриты, анкилозы, контактуры) – 111 (9,8%) Анемия – 11 (1%)

Передвижение в пространстве (больные старше 12 лет, n = 1003) Вопрос Все больные абс.% У меня нет проблем с передвижением в пространстве 34534,4 У меня есть некоторые проблемы с передвижением в пространстве 63263,0 Я прикован к кровати 90,9 Больные, имеющие умеренные или тяжелые нарушения 67163,9 Нет данных 171,7

Самообслуживание (больные старше 12 лет, n = 1003) Вопрос Все больные абс.% У меня нет проблем с самообслуживанием 63062,8 У меня есть некоторые проблемы при мытье и одевании 33733,6 Я не могу сам мыться и одеваться 191,9 Больные, имеющие умеренные или тяжелые нарушения 35635,5 Нет данных 171,7

Повседневная активность (больные старше 12 лет, n = 1003) Вопрос Все больные абс.% У меня нет проблем с выполнением повседневных дел (работа, учеба, домашние дела, семейные обязанности, проведение досуга) 37437,3 У меня есть некоторые проблемы с выполнением повседневных дел 57056,8 Я не могу выполнять повседневные дела 515,1 Больные, имеющие умеренные или тяжелые нарушения 62161,9 Нет данных 80,8

Боль и дискомфорт (больные старше 12 лет, n = 1003) Вопрос Все больные абс.% У не чувствую боли и дискомфорта 19619,5 У меня есть небольшая боль или дискомфорт 61961,7 Меня мучает боль или дискомфорт 17317,2 Больные, имеющие умеренные или тяжелые нарушения 79378,9 Нет данных 151,5

Тревога и депрессия (больные старше 12 лет, n = 1003) Вопрос Все больные абс.% Я не чувствую тревоги и депрессии 43543,4 У меня есть небольшая тревога и депрессия 43343,2 У меня есть выраженная тревога и депрессия 11011,0 Больные, имеющие умеренные или тяжелые нарушения 54354,2 Нет данных 252,5

Паспорт качества жизни больного с коагулопатией (% больных с умеренными или тяжелыми проблемами)

Данные визуально-аналоговой шкалы Средняя оценка качества жизни по ВАШ – 57,92 (стандартное отклонение 19,63), медиана Оценка больными изменения своего состояния по сравнению с тем, какое оно было год назад: Вопрос Все больные (n = 1003) абс.% Улучшилось ,6 Не изменилось ,6 Ухудшилось ,7 Нет данных 10 1,0

Группы сравнения Не менее 2-х введений фактора в неделю и не имеющие кровотечения – (n = 33) и не более 1 раза введения фактора (или вообще не использующие фактор) в неделю и имеющие кровотечения – (n = 233) Не имеющие кровотечений (n = 113) и имеющие кровотечения (n = 652) Не имеющие поражения суставов (n = 860) и имеющие поражения суставов (n = 143)

Адекватное (n = 33) и неадекватное лечение (n = 233) (доля пациентов, имеющие умеренные или тяжелые нарушения, %) P < 0,05

Адекватное (n = 32) и неадекватное лечение (n = 230) (средние значения ВАШ) P < 0,01

Не имеющие (n = 113) и имеющие кровотечения (n = 652) (доля пациентов, имеющие умеренные или тяжелые нарушения, %) Для всех сравнений p < 0,01

Не имеющие (n = 105) и имеющие кровотечения (n = 643) (средние значения ВАШ) P < 0,01

Не имеющие (n = 860) и имеющие поражения суставов (n = 143) (доля пациентов, имеющие умеренные или тяжелые нарушения, %) Для всех сравнений p < 0,01

Не имеющие (n = 833) и имеющие поражения суставов (n = 140) (средние значения ВАШ) P < 0,01

Выводы Мониторинговое исследование позволило выявить основные проблемы больных (наличие кровотечений у большинства больных, частые кровотечения, неадекватная терапия, частые госпитализации) В части качества жизни наиболее значимые проблемы: движения, повседневная активность, наличие боли и дискомфорта Значительный вклад в ухудшения качества жизни вносят кровотечения и поражения суставов

Выводы Исследование позволило выделить индикаторы эффективности программ лекарственного обеспечения С помощью повторных исследований возможно оценить изменения в качестве жизни больных после 2-х кратного увеличения потребления факторов свертывания в 2008 году