Дети со спинальной мышечной атрофией Благотворительный Фонд ПРОБЛЕМА ПАЦИЕНТОВ С РЕДКИМИ ЗАБОЛЕВАНИЯМИ В УКРАИНЕ Виталий Матюшенко, Президент Фонда Дети СМА I Всеукраинский Конгресс Организаций Пациентов

Понятие редкости заболевания частота менее 1 из 2000 Одобрено Правилами (EC) 141/2000 В Украине нет и самого определения "редких заболеваний". Не существует лечения для РЗ, 75% которых затрагивают пациентов детского возраста СМА – редкое генетическое заболевание, поражающее каждого из 6000 новорожденных. Каждый 40 носитель гена, вызывающего СМА, которая затрагивает, невзирая на пол, национальность и возраст Дети со спинальной мышечной атрофией Благотворительный Фонд I Всеукраинский Конгресс Организаций Пациентов

Государственная позиция в вопросе редких заболеваний НАЦИОНАЛЬНАЯ ПРОГРАММА ПО РЕДКИМ ЗАБОЛЕВАНИЯМ принятие Программы даст… Дети со спинальной мышечной атрофией Благотворительный Фонд I Всеукраинский Конгресс Организаций Пациентов

гарантию того, что редкие болезни соответственно классифицированы будет увеличен объем научных исследований в области редких болезней будут созданы Центры Экспертизы, установлена их связь и участие в национальной и Европейской Сети будет организована диагностика на европейском уровне будет дана всесторонняя оценка препаратов для редких заболеваний (орфанных препаратов) будут вовлечены пациенты (их представители) на всех стадиях процесса принятия решений гарантию устойчивости инфраструктур, развитых для редких заболеваний Дети со спинальной мышечной атрофией Благотворительный Фонд I Всеукраинский Конгресс Организаций Пациентов

Почему необходимы исследования редких болезней? неоспоримые моральные, научные, экономические причины терапевтические выгоды для более общих болезней экономия миллионов бюджетных средств в конечном счете Последнее влечет за собой… Дети со спинальной мышечной атрофией Благотворительный Фонд I Всеукраинский Конгресс Организаций Пациентов

Потребность финансирования Длительные проекты Инфраструктура Биобанки Реестры Дети со спинальной мышечной атрофией Благотворительный Фонд I Всеукраинский Конгресс Организаций Пациентов

Выводы Через установление среди приоритетных вопросов в системе государственного медицинского обеспечения, социальной защиты вопроса Редких Заболеваний объединить потенциал Государства, научных учреждений, организаций пациентов, международный опыт для углубления разработки путей внедрения современных методов лечения, диагностики и профилактики содействовать на государственном уровне процессу разработки и утверждению мероприятий, направленных на создание «Национальной Программы редких заболеваний» Дети со спинальной мышечной атрофией Благотворительный Фонд I Всеукраинский Конгресс Организаций Пациентов

Благодарю за внимание Деятельность Фонда "Дети СМА» осуществляется при поддержке Дети со спинальной мышечной атрофией Благотворительный Фонд I Всеукраинский Конгресс Организаций Пациентов