1 Дети со спинальной мышечной атрофией Благотворительный Фонд А. Шатилло ГУ НИИ неврологии, психиатрии и наркологии АМН Украины Клинические испытания лекарственных средств в Украине, III научно-практическая конференция с международным участием ОРГАНИЗАЦИИ ПАЦИЕНТОВ С РЕДКИМИ НЕРВНОМЫШЕЧНЫМИ ЗАБОЛЕВАНИЯМИ – РОЛЬ В СОЗДАНИИ РЕЕСТРОВ И УЧАСТИИ В КЛИНИЧЕСКИХ ИССЛЕДОВАНИЯХ В. Матюшенко, Президент Фонда Дети СМА

2 Понятие редкости заболевания частота менее 1 из 2000 Одобрено Правилами (EC) 141/2000 В Украине нет и самого определения "редких заболеваний". Не существует лечения для РЗ, 75% которых затрагивают пациентов детского возраста СМА – редкое генетическое заболевание, поражающее каждого из 6000 новорожденных. Каждый 40 носитель гена, вызывающего СМА, которая затрагивает, невзирая на пол, национальность и возраст Дети со спинальной мышечной атрофией Благотворительный Фонд Клинические испытания лекарственных средств в Украине, III научно-практическая конференция с международным участием

3 Барьеры перед пациентами с редкими нервномышечными заболеваниями, препятствующие участию в клинических испытаниях в Украине Дети со спинальной мышечной атрофией Благотворительный Фонд Клинические испытания лекарственных средств в Украине, III научно-практическая конференция с международным участием Отсутствие для большинства редких заболеваний современных реестров Отсутствие реестра медицинских учреждений, проводящих клинические испытания

4 Реестры TREAT-NMD (Newcastle University, UK) Фрайбург (University of Freiburg, Germany) международный реестр пациентов со СМА и Мышечной Дистрофией Дюшенна Дети со спинальной мышечной атрофией Благотворительный Фонд Клинические испытания лекарственных средств в Украине, III научно-практическая конференция с международным участием

5 Дети со спинальной мышечной атрофией Благотворительный Фонд Клинические испытания лекарственных средств в Украине, III научно-практическая конференция с международным участием

6 Роль Организации пациентов Сбор, систематизация и хранение информации Разъяснение Родителям (опекунам) вопросов о клинических испытаниях с участием детей Дети со спинальной мышечной атрофией Благотворительный Фонд Клинические испытания лекарственных средств в Украине, III научно-практическая конференция с международным участием

7 Этический аспект ответственности родителей Дети со спинальной мышечной атрофией Благотворительный Фонд Клинические испытания лекарственных средств в Украине, III научно-практическая конференция с международным участием

8 Этический аспект ответственности родителей Дети со спинальной мышечной атрофией Благотворительный Фонд Клинические испытания лекарственных средств в Украине, III научно-практическая конференция с международным участием ETHICAL CONSIDERATIONS FOR CLINICAL TRIALS ON MEDICINAL PRODUCTS WITH THE PAEDIATRIC POPULATION Аргументы и этические принципы

9 Этический аспект ответственности родителей Дети со спинальной мышечной атрофией Благотворительный Фонд Клинические испытания лекарственных средств в Украине, III научно-практическая конференция с международным участием ETHICAL CONSIDERATIONS FOR CLINICAL TRIALS ON MEDICINAL PRODUCTS WITH THE PAEDIATRIC POPULATION Терапевтическая выгода и надежда

10 Этический аспект ответственности родителей Дети со спинальной мышечной атрофией Благотворительный Фонд Клинические испытания лекарственных средств в Украине, III научно-практическая конференция с международным участием ETHICAL CONSIDERATIONS FOR CLINICAL TRIALS ON MEDICINAL PRODUCTS WITH THE PAEDIATRIC POPULATION ОРГАНИЗАЦИЯ ПАЦИЕНТОВ

11 Участие в международных проектах Дети со спинальной мышечной атрофией Благотворительный Фонд Клинические испытания лекарственных средств в Украине, III научно-практическая конференция с международным участием Какова роль организации пациентов в клинических испытаниях? Какими знаниями должны обладать организации пациентов, чтобы выполнять новую для них роль? Что организаторы клинических испытаний и организации пациентов должны знать друг о друге, чтобы быть в состоянии сотрудничать в клинических испытаниях? Какие действия необходимо планировать, чтобы облегчить сотрудничество в клинических испытаниях?

12 Взаимодействие с медицинскими и научно-исследовательскими учреждениями Дети со спинальной мышечной атрофией Благотворительный Фонд Клинические испытания лекарственных средств в Украине, III научно-практическая конференция с международным участием Анализ и систематизация собранных данных в пределах организации пациентов, как результат ….

13 Взаимодействие с медицинскими и научно-исследовательскими учреждениями Дети со спинальной мышечной атрофией Благотворительный Фонд Клинические испытания лекарственных средств в Украине, III научно-практическая конференция с международным участием - Сокращение времени набора пациентов для планируемых клинических испытаний - Информация из качественного реестра пригодна для новых исследований

14 Организация пациентов в клинических испытаниях Дети со спинальной мышечной атрофией Благотворительный Фонд Клинические испытания лекарственных средств в Украине, III научно-практическая конференция с международным участием получает: Возможность влияния на формирование протоколов клинических испытаний дает: Выгоды для организаторов клинических испытаний

15 Перспектива сотрудничества организаторов клинических испытаний с организациями пациентов Дети со спинальной мышечной атрофией Благотворительный Фонд Клинические испытания лекарственных средств в Украине, III научно-практическая конференция с международным участием Финансирование и информация зеркальные факторы, которые должны использоваться в привлечении организаций пациентов и в их поддержке Информация и Финансирование

16 Благодарю за внимание Деятельность Фонда "Дети СМА» осуществляется при поддержке Дети со спинальной мышечной атрофией Благотворительный Фонд Клинические испытания лекарственных средств в Украине, III научно-практическая конференция с международным участием