Положение о порядке формирования Негативного перечня лекарственных средств и медицинских технологий Формулярный комитет Проект

Лекарственные средства – вещества, применяемые для профилактики, диагностики, лечения болезни, предотвращения беременности, полученные из крови, плазмы крови, а также органов, тканей человека или животного, растений, минералов, методами синтеза или с применением биологических технологий Лекарственные средства – вещества, применяемые для профилактики, диагностики, лечения болезни, предотвращения беременности, полученные из крови, плазмы крови, а также органов, тканей человека или животного, растений, минералов, методами синтеза или с применением биологических технологий Лекарственные препараты – дозированные лекарственные средства, готовые к применению Лекарственные препараты – дозированные лекарственные средства, готовые к применению Медицинские технологии – совокупность методов профилактики, диагностики, лечения и реабилитации, использующихся в системе здравоохранения с целью обеспечения медицинской помощью населения. Медицинские технологии – совокупность методов профилактики, диагностики, лечения и реабилитации, использующихся в системе здравоохранения с целью обеспечения медицинской помощью населения.

Негативный перечень включает в себя ЛС и МТ, применение которых нецелесообразно и не рекомендовано на территории РФ, т.к. Убедительно доказана их неэффективность по зарегистрированным показаниям; Убедительно доказана их неэффективность по зарегистрированным показаниям; Длительно находятся в обороте и их эффективность не была убедительно доказана; Длительно находятся в обороте и их эффективность не была убедительно доказана; Применение сопряжено с существенным вредом, не соответствующим той пользе, которая известна; Применение сопряжено с существенным вредом, не соответствующим той пользе, которая известна; Применение сопряжено с особыми эффектами (привыканием и др.), опасность которых сочетается с минимальной эффективностью Применение сопряжено с особыми эффектами (привыканием и др.), опасность которых сочетается с минимальной эффективностью

Цель разработки Положения: Создание единого порядка и принципов формирования Негативного перечня ЛС и МТ

Задачи разработки Положения: Формирование порядка проведения экспертизы ЛС и МТ на предмет включения в Негативный перечень; Формирование порядка проведения экспертизы ЛС и МТ на предмет включения в Негативный перечень; Выработка критериев оценки ЛС и МТ для включения в Негативный перечень; Выработка критериев оценки ЛС и МТ для включения в Негативный перечень; Формирование Негативного перечня и систематический его пересмотр; Формирование Негативного перечня и систематический его пересмотр; Создание условий для прекращения использования ЛС и МТ, вошедших в Негативный перечень Создание условий для прекращения использования ЛС и МТ, вошедших в Негативный перечень

ЛС и МТ, входящие в Негативный перечень: Не рекомендованы к включению в программы финансирования медицинской помощи за государственный счет; Не рекомендованы к включению в программы финансирования медицинской помощи за государственный счет; Обоснование отказа во включении в ПЖНВЛС, формулярные перечни, стандарты медицинской помощи Обоснование отказа во включении в ПЖНВЛС, формулярные перечни, стандарты медицинской помощи

Форма Предложения о включении ЛС в Негативный перечень МНН МНН Синонимы Синонимы Лекарственные формы Лекарственные формы Показания к применению, по которым ЛС позиционируется для включения в Негативный перечень Показания к применению, по которым ЛС позиционируется для включения в Негативный перечень Фармакотерапевтическая группа Фармакотерапевтическая группа Доказательства неэффективности, данные о вреде, вследствие развития тяжелых побочных эффектов (на основании клинических исследований) Доказательства неэффективности, данные о вреде, вследствие развития тяжелых побочных эффектов (на основании клинических исследований) Дополнительные сведения Дополнительные сведения Наименование организации, вносящей Предложение Наименование организации, вносящей Предложение Личная подпись Личная подпись

Форма Предложения о включении МТ в Негативный перечень Наименование медицинской технологии Наименование медицинской технологии Наименование ЛС, используемого при выполнении МТ Наименование ЛС, используемого при выполнении МТ Название изделия медицинского назначения, используемого при выполнении МТ Название изделия медицинского назначения, используемого при выполнении МТ Показания к применению, по которым МТ позиционируется для включения в Негативный перечень Показания к применению, по которым МТ позиционируется для включения в Негативный перечень Доказательства неэффективности, данные о вреде, вследствие развития тяжелых побочных эффектов (на основании клинических исследований) Доказательства неэффективности, данные о вреде, вследствие развития тяжелых побочных эффектов (на основании клинических исследований) Дополнительные сведения Дополнительные сведения Наименование организации, вносящей Предложение Наименование организации, вносящей Предложение Личная подпись заявителя Личная подпись заявителя

Экспертная оценка ЛС и МТ на предмет включения в Негативный перечень Формулярного комитета 3 уровня Секретариат Формулярного комитета Секретариат Формулярного комитета Комиссии Формулярного комитета Комиссии Формулярного комитета Президиум Формулярного комитета Президиум Формулярного комитета Срок экспертизы – не более 2 месяцев

Уровни доказательств неэффективности и опасности Уровень D (наличие отрицательных доказательств эффективности) - наличие отдельных подтверждений низкой эффективности или опасности ЛС и МТ, являющиеся основанием для того, чтобы включить данное ЛС и МТ в Негативный перечень; Уровень D (наличие отрицательных доказательств эффективности) - наличие отдельных подтверждений низкой эффективности или опасности ЛС и МТ, являющиеся основанием для того, чтобы включить данное ЛС и МТ в Негативный перечень; Уровень Е (наличие убедительных отрицательных доказательств эффективности) – имеются веские показатели низкой эффективности или опасности, являющиеся основанием для того, чтобы включить данное ЛС и МТ в Негативный перечень Уровень Е (наличие убедительных отрицательных доказательств эффективности) – имеются веские показатели низкой эффективности или опасности, являющиеся основанием для того, чтобы включить данное ЛС и МТ в Негативный перечень

Негативный перечень ЛС и МТ Формулярного комитета Поступили предложения на включение 50 ЛС в Негативный перечень, формирование продолжается Поступили предложения на включение 50 ЛС в Негативный перечень, формирование продолжается На 1-й квартал 2006 года запланировано утверждение Положения о порядке формирования Негативного перечня и разработка предварительного варианта Негативного перечня На 1-й квартал 2006 года запланировано утверждение Положения о порядке формирования Негативного перечня и разработка предварительного варианта Негативного перечня

Положение о порядке формирования Перечня редко применяемых («сиротских») лекарственных средств и медицинских технологий Формулярный комитет Проект

«Сиротские» лекарственные средства (orphan drugs) - препараты для лечения очень редких заболеваний, разработка которых частично спонсируется государством; - препараты для лечения очень редких заболеваний, разработка которых частично спонсируется государством; - препараты для лечения редких заболеваний, для которых положительный терапевтический результат не ожидается в разумное время из- за необходимости расходования средств на исследовательские работы в этой области (т.е. затраты на разработку и производство этих ЛС значительно превышают выгоду от их продаж – «невыгодные» ЛС) - препараты для лечения редких заболеваний, для которых положительный терапевтический результат не ожидается в разумное время из- за необходимости расходования средств на исследовательские работы в этой области (т.е. затраты на разработку и производство этих ЛС значительно превышают выгоду от их продаж – «невыгодные» ЛС)

«Сиротские» лекарственные средства (orphan drugs) ЭТО: ЭТО: «Невыгодные» ЛС для производителя «Невыгодные» ЛС для производителя Как правило, попадают под определение залежалого товара для аптек Как правило, попадают под определение залежалого товара для аптек Спрос на них невелик, но постоянен Спрос на них невелик, но постоянен

Редкие болезни (болезни-сироты; орфановые болезни) – принятые нормативы количество пациентов этой болезнью должно быть меньше, количество пациентов этой болезнью должно быть меньше, - чем 7,5 человек на каждые населения (США); - чем 5 человек на каждые населения (Европа); - чем 4 человек на каждые населения (Япония); - чем 1,1 человек на каждые населения (Австралия)

Политика в области регулирования положения с «сиротскими» лекарствами и редкими болезнями за рубежом созданы специальные структуры/комитеты (Committee for Orphan Medicinal Products – в Европе; National Organization for Rare Disorders, программа «orphan drugs» - США) созданы специальные структуры/комитеты (Committee for Orphan Medicinal Products – в Европе; National Organization for Rare Disorders, программа «orphan drugs» - США) государственная поддержка фармацевтических компаний, производящих «сиротские» лекарства – исключительные маркетинговые права на срок от 6 до 10 лет; полная или частичная оплата процедур регистрации на территории всего Евросоюза; возможность получения финансовой поддержки из фондов Евросоюза для исследований в области редких болезней; информационная и организационная поддержка Европейской мед. комиссии в составлении протоколов клинических исследований государственная поддержка фармацевтических компаний, производящих «сиротские» лекарства – исключительные маркетинговые права на срок от 6 до 10 лет; полная или частичная оплата процедур регистрации на территории всего Евросоюза; возможность получения финансовой поддержки из фондов Евросоюза для исследований в области редких болезней; информационная и организационная поддержка Европейской мед. комиссии в составлении протоколов клинических исследований

Существующие проблемы в области редких болезней и «сиротских» ЛС Недостаток эпидемиологических данных о распространенности редких болезней; Недостаток эпидемиологических данных о распространенности редких болезней; Недостаток научных данных и знаний врачей о редких болезнях; Недостаток научных данных и знаний врачей о редких болезнях; Поздняя диагностика редких болезней; Поздняя диагностика редких болезней; Проблемы доказательной базы «сиротских» ЛС – проблематично проведения крупных, рандомизированных сравнительных клинических исследований «сиротских» ЛС (малое количество пациентов, отсутствие препаратов сравнения) Проблемы доказательной базы «сиротских» ЛС – проблематично проведения крупных, рандомизированных сравнительных клинических исследований «сиротских» ЛС (малое количество пациентов, отсутствие препаратов сравнения)

Редкие болезни (болезни-сироты; орфановые болезни) - Россия количество пациентов этой болезнью должно быть меньше, чем 7 человек на каждые населения количество пациентов этой болезнью должно быть меньше, чем 7 человек на каждые населения болезнь, которая затрагивает менее человек населения РФ болезнь, которая затрагивает менее человек населения РФ

Цель и задачи Положения Создание единого порядка формирования Перечня редко применяемых («сиротских») ЛС и МТ; Создание единого порядка формирования Перечня редко применяемых («сиротских») ЛС и МТ; Определение критериев редко применяемых («сиротских»)ЛС и МТ для включения в Перечень; Определение критериев редко применяемых («сиротских»)ЛС и МТ для включения в Перечень; Определение порядка экспертизы отнесения ЛС и МТ к категории редко применяемых Определение порядка экспертизы отнесения ЛС и МТ к категории редко применяемых Нормативное обеспечение механизма экстренных закупок ЛС из Перечня в случае отсутствия регистрации на территории РФ Нормативное обеспечение механизма экстренных закупок ЛС из Перечня в случае отсутствия регистрации на территории РФ

Приказ МЗ и СР 494 от г. О порядке применения ЛС у больных по жизненным показаниям Контроль за качеством, эффективностью, безопасностью и порядком использования ЛС у больных по жизненным показаниям, осуществляет Федеральная служба по надзору в сфере здравоохранения и социального развития. Контроль за качеством, эффективностью, безопасностью и порядком использования ЛС у больных по жизненным показаниям, осуществляет Федеральная служба по надзору в сфере здравоохранения и социального развития. Если ЛС не зарегистрировано на территории РФ, но возникла необходимость его назначения пациенту по жизненным показаниям – решение о его назначении принимается консилиумом федеральной специализированной медицинской организации, оформляется протоколом и подписывается главным врачом или директором. Если ЛС не зарегистрировано на территории РФ, но возникла необходимость его назначения пациенту по жизненным показаниям – решение о его назначении принимается консилиумом федеральной специализированной медицинской организации, оформляется протоколом и подписывается главным врачом или директором.

Форма Предложения о включении ЛС в Перечень МНН МНН Синонимы Синонимы Лекарственные формы Лекарственные формы Показания к применению с точки зрения жизненной необходимости Показания к применению с точки зрения жизненной необходимости Фармакотерапевтическая группа Фармакотерапевтическая группа Регистрационные документы или указание на их отсутствие Регистрационные документы или указание на их отсутствие Наименование редкой болезни и ее распространенность в популяции РФ, для лечения которой показано данное ЛС Наименование редкой болезни и ее распространенность в популяции РФ, для лечения которой показано данное ЛС Данные о действенности, эффективности, безопасности ЛС (на основании клинических исследований) Данные о действенности, эффективности, безопасности ЛС (на основании клинических исследований) Информация о продажах ЛС за год и за весь период регистрации в РФ Информация о продажах ЛС за год и за весь период регистрации в РФ Дополнительные сведения Дополнительные сведения Наименование организации, вносящей Предложение Наименование организации, вносящей Предложение Личная подпись Личная подпись

Форма Предложения о включении МТ в Перечень Наименование МТ Наименование МТ Вид медицинской работы или услуги, при которой применяется данная МТ Вид медицинской работы или услуги, при которой применяется данная МТ Сведения о регистрации МТ в РФ или указывается отсутствие регистрации Сведения о регистрации МТ в РФ или указывается отсутствие регистрации При наличии указывается список аналогичных МТ или указывается отсутствие аналогов При наличии указывается список аналогичных МТ или указывается отсутствие аналогов Указываются необходимые для выполнения МТ лекарственные средства или изделия мед. назначения Указываются необходимые для выполнения МТ лекарственные средства или изделия мед. назначения Показания к применению с точки зрения жизненной необходимости Показания к применению с точки зрения жизненной необходимости Наименование редкой болезни и ее распространенность в популяции РФ, для диагностики, профилактики и лечения которой показана данная МТ Наименование редкой болезни и ее распространенность в популяции РФ, для диагностики, профилактики и лечения которой показана данная МТ Данные о действенности, эффективности, безопасности МТ (на основании клинических исследований) Данные о действенности, эффективности, безопасности МТ (на основании клинических исследований) Дополнительные сведения Дополнительные сведения Наименование организации, вносящей Предложение Наименование организации, вносящей Предложение Личная подпись Личная подпись

Экспертная оценка ЛС и МТ на предмет включения в Перечень редко применяемых («сиротских») ЛС и МТ Формулярного комитета 3 уровня Секретариат Формулярного комитета Секретариат Формулярного комитета Комиссии Формулярного комитета Комиссии Формулярного комитета Президиум Формулярного комитета Президиум Формулярного комитета Срок экспертизы не более 2-х месяцев

Политика в области регулирования положения с «сиротскими» лекарствами и редкими болезнями за рубежом созданы специальные структуры/комитеты (Committee for Orphan Medicinal Products – в Европе; National Organization for Rare Disorders, программа «orphan drugs» - США) созданы специальные структуры/комитеты (Committee for Orphan Medicinal Products – в Европе; National Organization for Rare Disorders, программа «orphan drugs» - США) государственная поддержка фармацевтических компаний, производящих «сиротские» лекарства – исключительные маркетинговые права на срок от 6 до 10 лет; полная или частичная оплата процедур регистрации на территории всего Евросоюза; возможность получения финансовой поддержки из фондов Евросоюза для исследований в области редких болезней; информационная и организационная поддержка Европейской мед. комиссии в составлении протоколов клинических исследований государственная поддержка фармацевтических компаний, производящих «сиротские» лекарства – исключительные маркетинговые права на срок от 6 до 10 лет; полная или частичная оплата процедур регистрации на территории всего Евросоюза; возможность получения финансовой поддержки из фондов Евросоюза для исследований в области редких болезней; информационная и организационная поддержка Европейской мед. комиссии в составлении протоколов клинических исследований

Перечень редко применяемых («сиротских») ЛС и МТ Формулярного комитета Поступили предложения на включение 12 ЛС в Перечень «сиротских» ЛС и МТ, формирование Перечня продолжается Поступили предложения на включение 12 ЛС в Перечень «сиротских» ЛС и МТ, формирование Перечня продолжается На 1-й квартал 2006 года запланировано утверждение Положения о порядке формирования Перечня и самого Перечня редко применяемых («сиротских») ЛС и МТ На 1-й квартал 2006 года запланировано утверждение Положения о порядке формирования Перечня и самого Перечня редко применяемых («сиротских») ЛС и МТ

Некоторые редкие болезни Саркома Капоши Саркома Капоши Муковисцидоз Муковисцидоз Проказа Проказа Гемофилия Гемофилия Гипофизарный нанизм Гипофизарный нанизм Болезнь Гоше Болезнь Гоше Порфирия Порфирия Гемофилия Гемофилия Холера Холера Брюшной тиф Брюшной тиф Малярия Малярия