Конференция по формированию связей, июнь 2013! By Joel B. Braunstein, MD! - презентация

1 Конференция по формированию связей, июнь 2013! By Joel B. Braunstein, MD!

2 Комерчесий продукт разрабатывался с 2010 года в лаборатории Фалона университета Брауна. Рациональный дизайн продукта основан более 25 лет назад доктором Фалоном. $10 мил. Общественной поддержки. Клинический кандидат выбран из множества других соединений. Простой механизм действия Фокус на миодистрофию Дюшенна Цель: безопасная и эффективная терапия миодистрофии Дюшенна.

3

4

5

6

7

8

9 Бигликан регулирует атропин и другие компоненты комплекса в животных моделях и клеточной культуре. (Amenta et al., 2011)« Бигликан регулирует сигнальные молекулы, отвечающие за экспрессию атропина. (Mercado et al., 2006)« Бигликан высоко экспрессируется в мышцах. (Lechner et al., 2006) Бигликан участвует в построении α, γ- саркогликана и коллагена 4 типа. (Raf et al., 2006; Wiberg et al., 2002)« Рекомбинантный человеческий бигликан может быть введен системно и активен 3 недели. (Amenta et al., 2011)« Системная доставка бигликана повышает регуляцию атропина и улучшает мышечное здоровье и функции. (Amenta et. al 2011)"

10

11

12 Иммунное окрашивание атропина через 14 дней после введения бигликана значительно увеличивает содержание бигликана по сравнению с контрольными животными. Уровни саркогликана также повышались в мышцах.

13

14

15 MDX мыши получали 10 мг/кг 3 месяца.

16 Хорошо переносим у mdx мышей MDX мыши получали 10 мг/кг каждые 3 недели в течение 3 мес. Не было значительных различий в массе и внутренних органов. Сердце показало уменьшение размера на 8% Не было показателей дисфункции печени и почек

17