Cовременные достижения в диагностике и терапии муковисцидоза (45 летний опыт работы ) Капранов Н.И (МГНЦ) 11 сентября 2015,Пятигорск

Васильченко Сергей, 6,5 лет,ст.Ушуман,Амурская обл.,1960 г.р. (1967 г) 1972 г. –сестра Васильченко Света,12 лет Левин Борис,4,5 лет,г.Минск (1967 г.) Наблюдение в НИИ педиатрии АМН СССР 1970 г.-канд.диссертация Н.И.Капранова 1970 г.-Советско-Югославская монография 1975 г. -Первая в СССР отечественная монография (авторы: С.В.Рачинский,В.К.Таточенко,Н.И.Капранов

Пульмонологическое отделение НИИ педиатрии АМН СССР гг Российский центр МВ на базе РДКБ МЗ РФ 1990 г. Создание сети региональных центров в РФ (с 1992 г В настоящее время: 57 д.ц. и 10 ц. для взрослых

Активное использование современного зарубежного опыта. Распространение его и собственных разработок в научно-практическое здравоохранение России. Тесный контакт с департаментами здравоохранения, позволяющий решать проблему снабжения необходимыми лекарственными средствами и ряд других организационных проблем.

Выявление молекулярно-генетических характеристик муковисцидоза в России на основе широких эпидемиологических исследований. Широкий круг собственных научных разработок по исследованию патогенеза муковисцидоза и его основных клинических проявлений, а также по оценке эффективности разнообразных лекарственных препаратов. Активное включение в программу неонатального скрининга, начиная с его планирования.

l Таким образом, муковисцидоз из фатального заболевания детского возраста превращается в хроническую патологию взрослых

Количество новорожденных: Установлен диагноз МВ: Частота: 1 : Частота муковисцидоза в Российской Федерации (2007 – 2013 г г) Данные МЗ РФ

Типичные и атипичные проявления Муковисцидоза Rosenstein BJ, Cutting GR. The diagnosis of cystic fibrosis: a consensus statement. J Pediatr : Knowles MR, Durie PR. What is cystic fibrosis?N Engl J Med. 2002; 347: Хронический синусит Тяжелая хроническая инфекция Недостаточность поджелудочной железы Положительный результат потового теста Обструктивная азооспермия Хронический синусит Хроническая инфекция Нормальная функция поджелудочной железы Нормальный или пограничный результат потового теста Обструктивная азооспермия Типичные Атипичные Тяжелые заболевания гепатобиллиарной системы Мекониальный илеус при рождении Нормальная функция гепатобиллиарной системы Отсутствие мекониального илеуса при рождении

Бронхиальный секрет в свежей мокроте вязок до такой степени, что он может быть растянут на несколько сантиметров.

ЛЕЧЕНИЕ ЦЕЛИ Поддержание функции легких нормальной или стабильной. Профилактика инфекции верхних дыхательных путей Лечение хронических инфекций Лечение обострений Питание и нормальный рост Повышенная калорийность питания Панкреатические ферменты и витамины Высококалорийные добавки и соответствующее приготовление пищи. Регулярный контроль с многопрофильной бригадой специалистов. Обучение пациента и его родственников.

Базисная терапия: Муколитическая терапия: Пульмозим, гипертонический р-р, N-ацетилцистеин ингаляционной N-ацетилцистен, амброксол, карбоцистеин внутрь Противовоспалительное лечение: макролиды и/или ГКС Ингаляционные бронхолитики и/ или иГКС показаны при астме, положительном бронходилатационном тесте Цель: обеспечить стабилизацию или минимальное снижение легочной функции (по ОФВ1 – 1-2% в год) Cнижение ОФВ1 на 8-10% даже при отсутствии клинической картины обострения - показание для начала а/б терапии

Амброксола гидрохлорид N-ацетилцистеин Физиологический и гипертонический растворы Рекомбинантная человеческая ДНаза - Дорназа альфа (Пульмозим) Муколитическая терапия

l Муколитическое действие ДНК-азы

Структурные изменения в легких при МВ по КТ высокого разрешения (легкое течение – по ФВД) 60 пациентов с МВ (6-12 лет) Среднее ОФВ 1 = 102% от должного 11/37 пациентов с нормальными показателями ФВД ( >85% от должного) имели бронхоэктазы Brody AS, et al. J Pediatr ОФВ 1 : 91% от должного ФЖЕЛ: 95% от должного

Cystic Fibrosis Foundation. Patient Registry Annual Data Report 2007.

Эффективные комбинации антисинегнойных антибиотиков Ингаляционные антибактериальные средства: Тобрамицин: Брамитоб, 300 мг/4,0 мл ампулы Тобрамицин- Гобби Колистин, 1 млн ЕД/ флакон Пероральные препараты: Ципрофлоксацин Парентеральные: Цефалоспорины + аминогликозиды Антисинегнойные пенициллины + аминогликозиды Карбапенемы + аминогликозиды Фторхинолоны + аминогликозиды Цефалоспорины + фторхинолоны Антисинегнойные пенициллины + фторхинолоны Карбапенемы + фторхинолоны Цефалоспорины + карбапенемы + аминогликозиды

12 октября 2012 г. Брамитоб одобрен FDA В США препарат будет продвигаться под торговым названием Bethkis®

Международное непатентованное название: тобрамицин Лекарственная форма: раствор для ингаляций Форма выпуска Раствор для ингаляций 60 мг/мл - 5 мл (300 мг действующего вещества) препарата в ампулы из полиэтилена низкой плотности вместимостью 5 мл. По 4 ампулы помещают в пакет из ламинированной фольги. По 56 ампул (14 пакетов) вместе с инструкцией по применению помещают в картонную коробку. Показания к применению Инфекции дыхательных путей, вызванные Pseudomonas aeruginosa у больных муковисцидозом. Способ применения и дозы Ингаляционно около 15 минут, с использованием небулайзера, сидя или стоя в вертикальном положении. Взрослым и детям старше 6 лет по 300 мг 2 раза в сутки в течение 28 дней. Интервал между введениями должен составлять около 12 часов, но не менее 6 часов. После завершения курса делают перерыв на 28 дней и проводят следующий курс по описанной выше схеме. Условия хранения При температуре от 2 до 8 °С в защищенном от света месте. Срок годности 3 года. Производитель Gobbi Novag S.A., Laboratory Tuteur S.A.C.I.F.I.A., Argentina ООО «Протера», Россия ТОБРАМИЦИН-ГОББИ

Опыт применения колистина в Российском центре муковисцидоза Из 23 пациентов, получавших колистин: У 17 детей отмечалась стойкая (1,5-2 года) санация мокроты от P. аeruginosa. у 3 больных развилась хроническая синегнойная инфекция. У 1 пациента после ингаляции Колистином отмечался лающий кашель, купировавшийся назначением бронхолитина, отмены препарата не потребовалось.

Существующие средства очистки оказались неэффективными Недостаточно сил или возможностей выполнять активное лечение Другие средства очистки дыхательных путей не подходят Основной проблемой является постоянная усталость Система The Vest предназначена для детей и взрослых, имеющих следующие проблемы: Полное круговое надувание вокруг грудной клетки Передний эластичный баллон

Клинические проявления ЖКТ Гастроэзофагеальный рефлюкс Панкреатическая недостаточность Панкреатит Мекониальный илеус СДИО Ректальный пролапс Инвагинация Гепатобилиарные нарушения Фиброзирующая колонопатия

Creon® Micro (кислотоустойчивые гранулы, помещенные в стеклянный флакон) – это не капсулированный препарат, специально разработанный для детей грудного и младшего возраста. Его легче дозировать тем, кому требуются малые дозы или тем, кто не может проглатывать капсулы. Диаметр гранул 0,7-1,6 мм. Каждые 100 мг кислотоустойчивых гранул (одна мерная ложечка) содержат 60,12 мг панкреатина, который состоит из следующих панкреатических ферментов: - lipase 5000 Ph. Eur. units - amylase 3600 Ph. Eur. units - protease 200 Ph. Eur. Units. Что представляет из себя Creon® Micro?

J Cystic Fibrosis 2014 Jul 24. pii: S (14) doi: /j.jcf [Epub ahead of print] Safety and efficacy of Creon® Micro in children with exocrine pancreatic insufficiency due to cystic fibrosis. Kashirskaya NY, KapranovNI, Sander-Stuckmeier S, Kovalev V. Проспективное, открытое, мультицентровое (8 центров МВ) исследование по изучению эффективности, безопасности и удобству применения Creon® Micro проведено в России в 2012 году. 40 пациентов, в возрасте от 1 месяца до <4 лет (в среднем 26,5 месяцев) получали препарат в течение 3 месяцев.

Применение урсодезоксихолевой кислоты у пациентов с муковисцидозом более 12 лет – 90% б-х Москвы и области в дозе мг/кг/сут Урсосан рекомендован всем больным МВ Доза мг/кг

Предполагаемые эффекты при лечении урсодезоксихолевой кислотой больных муковисцидозом 1. Нормализация показателей печеночной функции 2. Уменьшение размеров печени 3. Улучшение нутритивного статуса 4. Отсрочка или предотвращение синдрома портальной гипертензии 5. Улучшение билиарной экскреции 6. Снижение потребности в трансплантации печени 7. Увеличение продолжительности жизни

Двусторонняя трансплантация легких Photos courtesy of Woo MS.

Trulock EP, et al. J Heart Lung Transplant Показатель выживаемости (%) Годы Двусторонняя пересадка(N = 6686) Односторонняя пересадка(N = 8581) Общая выживаемость (N = 15,267)

До После

РЕГИСТР БОЛЬНЫХ МУКОВИСЦИДОЗОМ В РОССИИ: * Заявка на * Cбор данных за 2013 г до г.

СПАСИБО ЗА ВНИМАНИЕ