П.А.Воробьев О.В.Борисенко Деятельность Профессиональной Службы по редким дорогостоящим заболеваниям Формулярного комитета Российской академии медицинских наук

Что такое Формулярный Комитет РАМН Общественный экспертный орган по оценке медицинских технологий Самоуправляемый, создает регламенты своей работы Состоит из ведущих экспертов по основным медицинским специальностям Вся деятельность – публична и открыта Проводит в том числе образовательную деятельность Взаимодействует как с органами власти, так и с общественностью Организационную и финансовую роль играет МОООФИ – Общество фармакоэкономических исследований

Распорядительные документы Межведомственный научный экспертный совет по лекарственным средствам. Совместная коллегия Министерства здравоохранения СССР и Министерства медицинской промышленности СССР от г. Приказ Минздрава России 267 от г. «О создании Экспертного совета по разработке и внесению изменений в Перечень жизненно необходимых лекарственных средств» Приказ Минздрава России N226 от г. «О создании Экспертного совета по внесению изменений в Перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных средств Минздрава РФ» Приказ Минздрава России N 304 от г. «О Формулярном комитете Министерства здравоохранения Российской Федерации» Положение о Формулярном комитете РАМН. Утверждено Президиумом РАМН г.

Статус жизненной важности Лекарственно средство без применения которого при конкретной болезни или в конкретной клинической ситуации произойдет неизбежное прогрессирование болезни с развитием тяжелых осложнений, ограничением трудоспособности и самообслуживания или смерти, а так же лекарства для лечения или профилактики заболеваний, представляющих опасность для окружающих

Три основных классификации фармакологическая фармако-терапевтическая анатомо-химически терапевтическая У каждой – своя задача, они дополняют друг-друга

Основные принципы принятия решений Доказательность (экспертиза научных исследований ) Экономичность (определение порога приемлемости и целесообразности ) Консенсус (учет многих факторов и интересов разных целевых групп) Этичность (отсутствие конфликта интересов)

Регламентация принятия решений Приказ Министерства здравоохранения Российской Федерации от 21 октября 2002 г. N 321 «О введении в действие отраслевого стандарта «Порядок организации работы по формированию перечня жизненно необходимых и важнейших лекарственных средств» Трехуровневая экспертиза Правило квадрата принятия решений (2004 г.)

Внесены в перечень целые группы Большинство цитостатиков и сопутствующих средств Большинство психотропных препаратов (эпилепсия, паркинсонизм, депрессии и т.д.) Препараты для лечения болезней мочевыводящих путей, недостаточности почек, в том числе - после трансплантации Тромболитики, факторы свертывания, низкомолекулярные гепарины и антиагреганты НПВС новых генераций Современные средства для наркоза

Перечни разных лет 1992 г МНН, торговые наименования, лек.формы 1996 г МНН, торговые наименования, лек.формы ___________________________________________________ 1999 г МНН, торговые наименования, лек.формы 2000 г МНН 2002 г МНН +диагностические средства, вакцины и сыворотки по календарю прививок 2003 г МНН ___________________________________________________ 2004 г МНН, лек.формы – вакцины и сыворотки по календарю прививок 2005 г МНН, лек.формы 2007 г МНН, лек.формы (П-ФК РАМН – 471 ЛС)

Новые задачи Формулярного комитета Общественный мониторинг реализации программ (ДЛО, 7 редких нозологий) Информационные – издание ежегодного справочника Формулярного комитета, интернет-портал, новый журнал «Клиническая фармакология и фармакоэкономика» Образовательные – открытые школы- семинары Формулярного комитета Научные – научная экспертиза, формулировка нерешенных проблем, научное обоснование перспектив развития

Новые перечни и формуляры Педиатрический формуляр Стационарный формуляр Амбулаторный формуляр Негативный перечень медицинских технологий Перечень редко применяемых медицинских технологий

Редкие болезни и редкие технологии Болеют небольшое число лиц – от нескольких человек, до в России Имеются технологии драматической помощи Таргетные препараты (точно в цель) Заставляют менять классификации болезней Требуют иной диагностической логики Из-за редкости не выгодно (не возможно): -Проводить обычные клинические исследования -Регистрировать препарат во всех странах мира -Торговать через аптеки -Продавать с учетом себестоимости производства

Формирование новой методологии исследований – «регистров пациентов» Изучение «типичной практики» или «реального мира» Требует, автоматизации, стандартизации процессов и простоты: участники исследования – врачи и больные Могут занимать большое время (при редких болезнях) Быть международными (особенно при редких болезнях), всегда – многоцентровые Могут давать неожиданные результаты, противоречащие сложившимся стереотипам Должны иметь экономическую составляющую: качество жизни, учет и анализ затрат

Антитела к VIII фактору - как пример сиротской технологии Больные «появились» только после начала применения фактора VIII в 2005 г. (увеличение потребления за год в 10 раз, в 2008 г. – еще в 2,5 раза) Число больных пока – 150 человек, должно быть – около 600 Антитела определяются в регионах России Стоимость лечения больного: -Остановка кровотечений до 120 тысяч долларов в год пожизненно -«Удаление» антител - до 200 млн.рублей в год, затем обычное лечение (эффект – не у всех!)

Основные группы сиротских технологий Наследственные нарушения внутриклеточного обмена веществ Заболевания центральной нервной системы Гематология Онкология Тромбофилии Трансплантология Сердечно-сосудистые, легочные и смешанные заболевания Ревматические болезни Всего в Европе 440 позиций! Редких болезней – около 5 тысяч, в России – около 1,5 млн. больных (1% населения)

Проблемы диагностики редких болезней Высокоспециализированные молекулярно-биологические методы – дорогое оборудование, специальные навыки, правила забора, доставки и хранения В мире – концентрируются в отдельных центрах, у нас – выполняются силами и средствами фармкомпаний! Нет культуры получения и почтовой доставки биологического материала Нет программы развития направления – ни научной, ни организационной

Профессиональная Служба Формулярного комитета РАМН по редким заболеваниям Неформальное объединение ученых, врачей, производителей лекарств, чиновников, пациентов (более 220 участников) – площадка для выработки политики и практики улучшения оказания медицинской и социальной помощи больным с дорогостоящими, редкими заболеваниями Цель: отработка модели адресного ведения больных (всего в программе – человек)

Профессиональная Служба (задачи) Создание стандартов и протоколов ведения больных Мониторинг ситуации с лекарственным обеспечением выделенных в программу заболеваний Предложения по нормативным документам, регулирующим работу в регионах Взаимодействие различных целевых групп Оценка эффективности и экономики программы с использованием общего индикатора - качества жизни Создание государственной программы по редким болезням

Результаты деятельности Профессиональной Службы Участие в 14 российских и международных научных конференциях Организация 2 пресс-конференций ( и ) Освещение проблематики в СМИ – больше 30 публикаций (журналист, освещающая тему, получила премию Артема Боровика) Подготовлены 2 справки «О состоянии лекарственного обеспечения больных редкими заболеваниями» (от и , переданы в Росздравнадзор) + 3 совещания в Росздравнадзоре Индикаторы выполнения стандартов медицинской помощи больным редкими и дорогостоящими заболеваниями (переданы в Росздравнадзор используются при проверках) Проект государственной программы по редким заболеваниям (подан в Президиум РАМН )

Результаты деятельности Профессиональной Службы (2) Проведено анкетирование 6300 больных коагулопатиями и 3200 больных рассеянным склерозом Разработана 1-я редакция проекта Госпрограммы по редким заболеваниями Разработана 1-я редакция национального стандарта «Оценка медицинских технологий», содержащий раздел по регистрам пациентов Разработано для организаций пациентов «Положение о мониторинге ситуации с лекарственным обеспечением» Активное участие в решении проблемы с закупкой препаратов Майсепт и Селлсепт – написаны письма Президенту страны и председателю правительства РФ Организованы 3 филиалов Службы (Северо-запад, Юг, Дальний Восток России)

Результаты деятельности Профессиональной Службы (3) Создана Интернет-страница на сайте МОООФИ ( Ведется Интернет-рассылка

Доступность диагностики для выявления и мониторинга эффективности лечения редких заболеваний – ОПРОС ЭКСПЕРТОВ

Диагностика болезни Виллебранда (1) Количество больных 3800, из них с тяжелой и крайне тяжелой формой 141; ориентировочное число больных, которым может потребоваться дорогое лечение – 6000, всего – около 1,5 млн. Стоимость лечения 1 тяжелого больного в год: 490 тыс. – 5 млн. рублей Исследования для установки диагноза: исследование активности и свойств фактора Виллебранда в крови, исследование уровня антигена фактора Виллебранда, определение фактора Виллебранда в тромбоцитах, анализ мультимеров фактора Виллебранда в плазме, специфический тест способности фактора Виллебранда связывать фактор VIII

Диагностика болезни Виллебранда (2) Для постановки диагноза необходимо выполнение всего спектра исследований ИсследованиЯ выполняется только в Москве и Санкт-Петербурге, частично – в Барнауле и Кирове Пересылка материалов по почте невозможна

Диагностика других редких заболеваний Резистентная форма гемофилии – в центрах, из них половина – Москва и Санкт-Петербург Хронический миелолейкоз – 13 лабораторий, организованных компанией Новартис Мониторинг применения цитостатиков после трансплантации – центров (оборудование в основном в лизинге), мониторинг необходим до 12 раз в год, нехватка реактивов, грядет смена оборудования и прекращение выпуска реактивов Болезнь Гоше – полный спектр исследований в 2-х центрах

Взаимодействие с обществами пациентов и обществ пациентов между собой с участием Ю.Жулева и А.Тонояна

Деятельность организаций пациентов В состав Формулярного комитета РАМН в 2007 г. введен Ю.А.Жулев (общество больных гемофилией), ему поручено взаимодействие с организациями пациентов Всего организаций пациентов – много, но эффективно действуют около 12 (гемофилия, рассеянный склероз, онкогематология, онкология, муковисцидоз, эпилепсия, болезнь Гоше, гипофизарный нанизм, сахарный диабет, ревматоидный артрит): сбор и анализ сообщений пациентов, взаимодействие с органами исполнительной и законодательной власти, проведение школ и конференций, издание литературы (брошюры, газеты, журналы) Обсуждается создание ассоциации организаций пациентов – мнения разделились В октябре 2008 года – впервые в российской практике организации написали совместное письмо в Минздрав Усиливается лоббистская роль организаций пациентов

Организации пациентов очень разные Среди них есть откровенно лоббирующие интересы одной компании Есть ажиатированные, но мало профессиональные организации Многие не умеют «добывать» деньги на собственное существование Где-то руководство занимается и своей работой и общественной работой, успевая везде плохо

Изучение эпидемиологии редких заболеваний и качества жизни больных с участием Е.Тельновой, Ю.Жулева, Е.Андреевой, Р.Ахтямовой, К.Копылова, А.Тонояна, О.Бирюковой спонсоры Байер-Шеринг фарма и Октафарма

Мониторинг эффективности программ лекарственного обеспечения (совместно с обществами пациентов)

Возможно самый главный итог: программа финансирования лекарств для редких болезней впервые наметила движение от лечения «категорий населения», «популяции», «народа» к проблемам конкретного больного…

Обеспеченность лекарствами = доступность медицинской помощи??? Имеет место АДЕКВАТНОЕ финансирование отдельных элементов медицинской помощи: «Программа 7 нозологий»: Оплачиваются лекарства, но не диагностика (катастрофическая ситуация с выявлением заболеваний, мониторингом эффективности лекарств), Отсутствие обучения первичного звена, специалистов, пациентов, Плохая логистика дистрибьюции лекарств, Оплачиваются не все лекарства и не всем

Редкие болезни в России начали лечить?... Некоторые общие итоги С 2008 года стало доступнее лечение больных гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, миелолейкозом, лимфопролиферативными заболеваниями, рассеянным склерозом, а также после трансплантации органов и (или) тканей Заложен около 2 миллиардов ЕВРО на гг. Логистика дистрибьюции остается прежней (уполномоченные аптеки, иногда 2-3 на субъект федерации) Проблемы включения в программу новых пациентов Нарушения графика поставок лекарств «Затоваривание» на складах по нескольким препаратам Оплачивается только часть препаратов, остальные – по другим программам или за счет пациентов

Что делается по гемофилии? Потребление факторов свертывания выросло с 1994 г. по 2008 г. в 59 раз, только с 2004 г. по 2008 г. – в 14 раз, только за 2008 г. – в 2 раза! Есть стандарт медицинской помощи и протоколы ведения больных с гемофилией и болезнью Виллебранда Несколько ежегодных конференций и школ для врачей и больных Отделения Всероссийского общества гемофилии работают в 61 субъекте РФ Выпускается специализированный журнал для больных и их родителей

Результаты исследования МОООФИ и Всероссийского общества гемофилии ( – на старте программы по 7 заболеваниям) Доля больных на профилактическом лечении при отсутствии кровотечений – 3,2%!!! Доля больных, перенесших кровотечения за последний месяц – 66,8%!!! Среднее число кровотечений за последний месяц (медиана) – 5!!! 58,4 против 71,5 При этом больные на неэффективном лечении при наличии кровотечений имеют показатель качества жизни 58,4 против 71,5 в группе профилактического лечения и отсутствия кровотечений (р < 0,05) Ситуация с гемофилией – лучшая среди всех заболеваний, в остальном – ситуация неизвестна

Мы и дальше будем измерять эффективность государственных программ и инвестиций мерилом общей рождаемости, смертности и др.? Необходимы чувствительные и валидные индикаторы качества Оценка результативности – в мониторинговых исследованиях Оценка «на входе» (появление лекарства) и затем ежегодно Оценка всего массива зарегистрированных пациентов – получение данных для реального эффективного регистра больных

Индикаторы качества в программе лек.обеспечения больных гемофилией Доля пациентов, получающих профилактическое лечение (более 8 введений фактора в месяц) при отсутствии кровотечений за последний месяц – эффективность профилактики, эктенсивный индикатор Доля пациентов, имевших кровотечение за последний месяц – эффективность профилактики, интенсивный индикатор Доля пациентов, выявленных после 2005 года, инфицированных вирусом гепатита, ВИЧ – введение крипреципитата и свежезамороженной плазмы, интенсивный показатель Доля пациентов, выявленных после 2005 года, имеющих поражения «свежие» суставов – эффективность программ профилактики, интенсивный показатель Качество жизни больных – совокупная характеристика: динамика интенсивного индикатора Число дней за последние три месяца, потраченные на получение лекарств (выписка рецепта, визит в аптеку) – организация помощи, интенсивный показатель

В заключение профессиональный подход в работе общественных организаций делает их работу крайне эффективной и полезной